Para que é indicado e para que serve?

Zolgensma® é indicado para o tratamento de bebês e crianças pequenas (abaixo de 2 anos) com uma doença hereditária rara e grave chamada de atrofia muscular espinhal (AME).

Zolgensma® é um tipo de medicamento denominado “terapia gênica”. Ele contém o ingrediente ativo onasemnogeno abeparvoveque, que contém material genético humano.

Cada mL contém onasemnogeno abeparvoveque em uma concentração nominal de 2,0 × 1013 gv/mL (genomas virais).

A AME ocorre quando há uma versão ausente ou anormal de um gene necessário para produzir uma proteína essencial chamada gene de sobrevivência do neurônio motor (SMN). A falta do gene SMN causa a morte dos neurônios que controlam os músculos (neurônios motores). Isso resulta em músculos enfraquecidos e atrofiados, com eventual perda de movimento.

Zolgensma® atua fornecendo uma cópia totalmente funcional do gene SMN, que ajuda o corpo a produzir a proteína essencial para a sobrevivência do neurônio motor em quantidade suficiente. O gene é entregue nas células alvo, usando um vírus modificado (vetor viral) que não causa doenças em seres humanos.

Se você tiver alguma dúvida sobre como Zolgensma® atua ou por que este medicamento foi prescrito para o seu filho, pergunte ao médico do seu filho ou profissional de saúde.

Quais as contraindicações?

Quando não houver indicação clínica.

Se você tiver alguma dúvida sobre como Zolgensma® atua ou por que este medicamento foi prescrito para o seu filho, pergunte ao médico do seu filho ou profissional de saúde.