É um medicamento para atrofia muscular espinhal (AME). Ele aumenta a produção de proteína SMN, que é deficiente na AME.
A proteína SMN (Survival Motor Neuron) é uma proteína produzida pelo gene SMN1 e é essencial para a sobrevivência dos neurônios motores. A deficiência na produção da proteína SMN está associada à doença genética rara conhecida como atrofia muscular espinhal (AME).