Medicamento usado para tratar a fibrose cística, que ajuda a melhorar a função pulmonar em pacientes com mutações genéticas específicas.
A fibrose cística é uma doença genética hereditária que afeta principalmente os pulmões, pâncreas e sistema digestivo. Ela é causada por uma mutação no gene CFTR, que resulta na produção de muco espesso e pegajoso, que pode obstruir as vias respiratórias e o sistema digestivo.