Medicamento usado no tratamento da porfiria aguda intermitente, uma doença metabólica hereditária.
A porfiria aguda intermitente é uma doença genética rara que afeta a produção de heme, um componente essencial da hemoglobina presente nos glóbulos vermelhos do sangue. É causada por deficiência de uma enzima chamada porfobilinogênio (PBG) desaminase, o que leva a um acúmulo de certos metabólitos no fígado e em outros tecidos do corpo.
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