Etranacogene dezaparvovec, também conhecido como AMT-061, é uma terapia genética em desenvolvimento para o tratamento da hemofilia B. É projetado para fornecer um gene funcional para a produção de fator IX, uma proteína que desempenha um papel essencial na coagulação do sangue.

A hemofilia B é uma doença genética causada por uma deficiência ou ausência de fator IX. Isso leva a problemas de coagulação do sangue e pode resultar em sangramentos prolongados e espontâneos. Etranacogene dezaparvovec utiliza um vetor viral para entregar um gene funcional de fator IX diretamente às células do fígado, permitindo que o organismo produza sua própria proteína de coagulação.

A terapia com etranacogene dezaparvovec é administrada por meio de uma única injeção intravenosa. A expectativa é que a terapia proporcione uma produção sustentada de fator IX a longo prazo, reduzindo a necessidade de infusões regulares de fator IX recombinante.