Princípio Ativo: Dicloridrato de Sapropterina

Medicamento usado no tratamento de fenilcetonúria, uma doença metabólica hereditária.

A fenilcetonúria (PKU) é uma doença genética rara que afeta o metabolismo das proteínas. Ela é causada por uma mutação no gene que codifica a enzima fenilalanina hidroxilase, responsável por converter a fenilalanina em tirosina.