Para que é indicado e para que serve?

HEMGENIX é aprovado para o tratamento de adultos com Hemofilia B que atualmente usam terapia profilática de Fator IX, ou têm hemorragia atual ou histórica com risco de vida ou episódios repetidos de sangramento espontâneo grave. No estudo clínico em andamento, o HEMGENIX reduziu a taxa de sangramentos anuais e 94% dos pacientes descontinuaram a profilaxia do Fator IX e permaneceram livres de profilaxia.

A Hemofilia B é um distúrbio hemorrágico raro e vitalício causado por um único defeito genético, resultando na produção insuficiente do Fator IX, uma proteína produzida principalmente pelo fígado que ajuda na formação de coágulos sanguíneos. Os tratamentos para Hemofilia B moderada a grave incluem infusões profiláticas de terapia de reposição de Fator IX para substituir temporariamente ou suplementar baixos níveis de fator de coagulação sanguínea e, embora essas terapias sejam eficazes, aqueles com Hemofilia B devem aderir a esquemas de infusão estritos e vitalícios. Eles também podem apresentar episódios de sangramento espontâneo, bem como mobilidade limitada, danos nas articulações ou dor intensa como resultado da doença. Para pacientes apropriados, o HEMGENIX permite que as pessoas que vivem com Hemofilia B produzam seu próprio Fator IX, o que pode reduzir o risco de sangramento.

Quais as reações adversas e os efeitos colaterais?

Os efeitos secundários mais frequentes (incidência ≥5%) foram elevações das enzimas hepáticas, dores de cabeça, níveis elevados de uma determinada enzima sanguínea, sintomas semelhantes aos da gripe, reações relacionadas com a perfusão, fadiga, náuseas e mal-estar.

Qual a ação da substância?

A aprovação do FDA é apoiada pelos resultados do estudo HOPE-B em andamento, o maior estudo de terapia genética na Hemofilia B até o momento. Os resultados do estudo demonstraram que HEMGENIX permitiu que os pacientes produzissem uma atividade média do Fator IX de 39% em seis meses e 36,7% em 24 meses após a infusão. De 7 a 18 meses após a infusão, a média ajustada da taxa anualizada de sangramento (ABR) para todos os sangramentos foi reduzida em 54% em comparação com o período de introdução de seis meses na terapia profilática de reposição do Fator IX (4,1 a 1,9). Além disso, 94% (51 de 54) dos pacientes tratados com HEMGENIX descontinuaram o uso da profilaxia e permaneceram livres da terapia profilática contínua de rotina anterior.

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