O princípio ativo de Givlaari é a givosirana.

Givlaari é um medicamento que trata uma doença chamada Porfiria Hepática Aguda (PHA) em adultos.

Porfiria hepática aguda é uma doença rara que pode ocorrer nas famílias. É causada por um defeito em uma das proteínas que produz uma molécula chamada heme, no fígado.

Como há um problema em uma das proteínas necessárias para produzir o heme, há um acúmulo de algumas das substâncias usadas para produzir o heme. Essas substâncias se chamam ácido aminolevulínico (ALA) e porfobilinogênio (PBG). Ter ALA e PBG em excesso pode prejudicar os nervos e causar graves ataques de dor, náusea, fraqueza muscular e alterações no funcionamento mental. Algumas pessoas com porfiria hepática aguda também podem apresentar sintomas, como dor e náusea, entre os ataques. As complicações a longo prazo que podem ser observadas em pessoas com porfiria hepática aguda incluem pressão alta, doença renal crônica e doença hepática.

Givlaari funciona diminuindo a quantidade de uma enzima, chamada ALAS1, que controla a quantidade de ALA e PBG produzidas pelo fígado. Ao diminuir a quantidade de ALAS1, o fígado produz menos ALA e PBG. Isso pode ajudar a reduzir os efeitos desta doença.