Até pouco tempo atrás, o tratamento de Ataxia de Friedreich se restringia a abordagens paliativas e multidisciplinares, como fisioterapia e acompanhamento médico. Mas, com a aprovação do Skyclarys (omaveloxolona) pela ANVISA, em março de 2025, pacientes e familiares passaram a contar com um medicamento específico para essa condição debilitante.
Esse avanço representa não apenas uma nova alternativa terapêutica, mas também uma nova perspectiva de vida para os pacientes diagnosticados com a doença.
O que é Ataxia de Friedreich?
Trata-se de uma doença neurológica hereditária causada por uma mutação no gene FXN, responsável pela produção da frataxina, uma proteína essencial para o funcionamento adequado das mitocôndrias — estruturas responsáveis pela geração de energia nas células.
Sem frataxina suficiente, as mitocôndrias acumulam ferro e liberam radicais livres, o que leva à degradação progressiva dos neurônios e do tecido cardíaco. Isso gera sintomas como perda de equilíbrio, coordenação motora comprometida, fala arrastada, fraqueza muscular e problemas cardíacos, como cardiomiopatia.
A progressão costuma ser rápida, e muitos pacientes acabam dependendo de cadeiras de rodas antes dos 30 anos. Até recentemente, a doença não contava com nenhuma opção medicamentosa que atuasse na causa ou que retardasse sua evolução.
Como o Skyclarys atua no organismo?
O Skyclarys é o primeiro medicamento aprovado com indicação específica para a Ataxia de Friedreich. Seu princípio ativo, a omaveloxolona, atua ativando uma proteína chamada Nrf2, que desempenha papel fundamental no combate ao estresse oxidativo e na regulação da resposta inflamatória no organismo.
Ao ativar essa via, o medicamento ajuda a proteger as células nervosas e cardíacas dos danos provocados pela deficiência de frataxina. Além disso, melhora o funcionamento das mitocôndrias e otimiza a produção de energia celular, reduzindo a progressão dos sintomas neurológicos.
Estudos clínicos mostraram que, com o uso contínuo, o Skyclarys pode promover uma melhora significativa na mobilidade e na coordenação motora, além de estabilizar o quadro clínico por longos períodos.
Indicação e uso do Skyclarys
O Skyclarys é indicado para pacientes com diagnóstico confirmado de Ataxia de Friedreich, com idade igual ou superior a 16 anos. O tratamento deve ser sempre acompanhado por um médico, preferencialmente um neurologista.
A dose recomendada atualmente é de 150 mg por dia, administrada por via oral. O medicamento deve ser ingerido com o estômago vazio — pelo menos uma hora antes ou duas horas após as refeições — para garantir sua absorção completa.
O Skyclarys precisa de receita médica?
Sim. O Skyclarys é um medicamento de uso controlado, e só pode ser adquirido mediante receita médica especial, geralmente classificada como C1 (branca). A renovação da receita é obrigatória para garantir o acompanhamento constante e a segurança do paciente.
Além disso, o monitoramento médico é importante para avaliar a resposta ao tratamento e para controlar possíveis efeitos adversos, como alteração das enzimas hepáticas, tontura, náusea e dor de cabeça — efeitos relatados por uma parcela pequena dos pacientes durante os estudos clínicos.
Como armazenar o medicamento?
O Skyclarys deve ser armazenado em temperatura ambiente, entre 15°C e 30°C, em local seco e longe da luz direta. O frasco deve ser mantido fora do alcance de crianças. As cápsulas não devem ser abertas, partidas ou mastigadas, pois isso pode comprometer sua eficácia.
Onde comprar Skyclarys com segurança?
A Fast Medicamentos é uma farmácia especializada em medicamentos de uso contínuo e alta complexidade. Com uma equipe treinada e atendimento humanizado, oferece suporte para pacientes com doenças raras, como a Ataxia de Friedreich, garantindo segurança, agilidade e orientação no processo de compra.
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Uma nova realidade para pacientes com Ataxia de Friedreich
A aprovação do Skyclarys no Brasil marca o início de uma nova era no tratamento das doenças raras. Até então, pacientes diagnosticados com Ataxia de Friedreich contavam apenas com estratégias de suporte. Agora, pela primeira vez, existe um medicamento que atua diretamente nos mecanismos bioquímicos da doença, oferecendo melhor qualidade de vida e possibilidade real de controle dos sintomas.
Embora não represente a cura, o Skyclarys trouxe algo muito valioso: esperança. Esperança de viver com mais autonomia, de manter funções essenciais por mais tempo, e de conviver com a condição de maneira mais digna.
Se você conhece alguém diagnosticado com Ataxia de Friedreich, converse com um especialista sobre a possibilidade de uso do Skyclarys. E lembre-se: informação correta é o primeiro passo para o cuidado eficaz.
